Naglazyme

Informatii prospect Naglazyme

Compozitie
Naglazyme este o solutie perfuzabila (picurare in vena). Aceasta contine substanta activa galsulfaza.

Indicatii
Naglazyme se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu mucopolizaharidoza tip VI (MPZ VI sau sindromul Maroteaux-Lamy). boala este cauzata de lipsa unei enzime numite arilsulfataza B, care este necesara pentru descompunerea substantelor din organism cunoscute ca glicozaminoglicani (GAG). Daca enzima nu este prezenta, GAG nu pot fi descompusi si se acumuleaza in celule. Acest lucru determina aparitia semnelor bolii, cele mai evidente fiind statura mica, capul mare si mobilitatea redusa. boala este de obicei diagnosticata la copiii cu varsta cuprinsa intre unu si cinci ani. Deoarece numarul pacientilor cu boala MPS VI este scazut, boala este considerata „rara”, iar Naglazyme a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rar intalnite) la 14 februarie 2001.

Administrare
Tratamentul cu Naglazyme trebuie supravegheat de un medic cu experienta in abordarea terapeutica a pacientilor cu MPS VI sau boli similare. tratamentul trebuie administrat in locuri unde exista echipament de resuscitare pentru cazuri de urgente medicale. Naglazyme se administreaza o data pe saptamana sub forma de perfuzie cu durata de patru ore. Inainte de fiecare perfuzie, trebuie administrate pacientilor antihistaminice pentru a reduce riscul aparitiei unei reactii alergice. De asemenea, pacientilor li se poate administra un medicament pentru prevenirea febrei. Desi pacientii sub varsta de cinci ani nu au fost cuprinsi in studiul principal pentru Naglazyme, este important sa fie tratati daca au o forma severa de MPS VI.

Actiune terapeutica
Naglazyme este o terapie de substitutie enzimatica. terapia de substitutie enzimatica asigura pacientilor enzima deficitara. Substanta activa din Naglazyme, galsulfaza, este o copie a enzimei umane, arilsulfataza B. Naglazyme ajuta la descompunerea GAG si opreste acumularea lor in celule. Unul din beneficiile acestei actiuni, pe langa ameliorarea simptomelor MPS VI, este imbunatatirea distantei care poate fi parcursa de persoanele cu MPS VI. Galsulfaza este produsa printr-o metoda cunoscuta sub numele de „tehnologia adn-ului recombinant”: este produsa de o celula care a primit o gena (adn), care o face capabila sa produca aceasta enzima.

Contraindicatii
Naglazyme nu se administreaza persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la galsulfaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

Reactii adverse
In cadrul studiilor, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Naglazyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) au fost durerile de urechi, dispneea (dificultate respiratorie), durerea abdominala (de burta), durerea generala si reactiile la perfuzie (cum ar fi febra, frisoanele, mancarimea si urticaria). Pentru lista completa a tuturor efec