Myozyme

Informatii prospect Myozyme

Compozitie
Myozyme este o pulbere din care se prepara o solutie pentru perfuzie (picurare in vena). Contine substanta activa alglucozidaza alfa.

Indicatii
Myozyme se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu boala Pompe, o afectiune ereditara rara. Pacientii cu boala Pompe nu au in cantitate suficienta o enzima numita alfa-glucozidaza. Aceasta enzima, in mod normal, transforma in glucoza zaharul depozitat sub forma de glicogen, care poate fi utilizata de celulele organismului pentru producerea de energie. Daca aceasta enzima lipseste, glicogenul se acumuleaza in anumite tesuturi, in special in muschi, inclusiv la nivelul inimii si al diafragmei (principalul muschi respirator situat sub plamani). Acumularea progresiva de glicogen cauzeaza o mare varietate de simptome, inclusiv inima marita, dificultati respiratorii si slabiciune musculara. boala poate aparea la nastere (forma de „debut infantil”), dar si mai tarziu pe parcursul vietii (forma de „debut tardiv”). Pentru copiii mai mari si adultii cu forma de debut tardiv a bolii, exista putine dovezi ale beneficiilor Myozyme. Deoarece numarul pacientilor cu boala Pompe este scazut, boala este considerata „rara”, iar Myozyme a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rar intalnite) la 14 februarie 2001. Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.

Administrare
Tratamentul cu Myozyme trebuie supravegheat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu boala Pompe sau cu alte boli metabolice ereditare de acelasi tip. Myozyme se administreaza sub forma de perfuzie in doza de 20 mg per kilogram de greutate corporala, administrata o data la doua saptamani. Perfuzia trebuie inceputa intr-un ritm lent, care trebuie apoi marit treptat, daca nu exista semne de efecte secundare cauzate de perfuzie.

Actiune terapeutica
Myozyme este o terapie de substitutie enzimatica. Terapia de substitutie enzimatica asigura pacientilor enzima deficitara, in cazul de fata, alfa-glucozidaza. Substanta activa continuta de Myozyme, alglucozidaza alfa, este o copie a enzimei umane alfa-glucozidaza, care este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de „tehnologia ADN-ului recombinant”: enzima este obtinuta dintr-o celula care a primit o gena (ADN), care o face capabila sa produca enzima. Enzima de substitutie ajuta la descompunerea glicogenului si impiedica acumularea anormala a acestuia in celule.

Contraindicatii
Myozyme nu se administreaza persoanelor care au o reactie anafilactica (reactie alergica severa) care pune viata in pericol la alglucozidaza alfa sau la oricare alt ingredient al acestui medicament, care nu poate fi controlata prin administrarea medicamentului intr-un ritm de perfuzare mai lent si intr-o doza redusa.

Reactii adverse
Pe durata studiilor efectuate pe pacientii cu boala Pompe cu debut infantil, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Myozyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) au fost tahicardie (batai rapide ale inimii), imbujorare (inrosire), tuse, tahipnee (respiratie rapida), varsaturi, urticarie (eruptii alergice), eruptii cutanate, pirexie (febra) si un nivel scazut al saturatiei cu oxigen (nivel scazut al oxigenului in sange). In studiul privind boala cu debut tardiv, pacientii au avut multe dintre aceste efecte secundare, dar au fost observate mai rar decat in studiile privind boala cu debut infantil. Aproape toate efectele secundare observate in tratamentul cu Myozyme au aparut in timpul administrarii perfuziei sau imediat dupa aceea si au fost usoare sau moderate. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Myozyme, a se consulta prospectul. Pacientii carora li se administreaza Myozyme pot dezvolta anticorpi (proteine produse drept raspuns la Myozyme). Efectul acestor anticorpi asupra sigurantei si eficacitatii Myozyme nu este clarificat inca.