Terapia genica s-a dovedit eficienta in tratarea a zece pacienti diagnosticati cu forme severe de hemofilia B, o boala genetica a sangelui, anunta un raport publicat recent in revista "New England Journal of Medicine.
Noul raport este, de fapt, o actualizare a unui studiu mai vechi, din 2011, in care sase voluntari au fost tratati cu succes cu ajutorul unor doze crescut de terapie genica, un tratament care presuspune utilizarea unui virus modificat pentru inserarea materialului genetic direct in ficat. Cercetatorii au utilizat un virus adeno-asociat (AAV), care infecteaza ficatul, fara a produce insa boala.
Cu cat doza de virus modificat genetic este mai mare, cu atat corpul produce mai mult factor IX, o proteina cruciala in coagularea sangelui, care se gaseste in cantitati mici si este degradata in cazul pacientilor cu hemofilie B.
Marea provocare pe care o intampina cercetatorii in momentul de fata este gasirea unei metode mai rapide de a reproduce tratamentul. Potrivit acestora, modificarea genetica a virusului dureaza prea mult in momentul de fata. Pentru a produce virusul necesar pentru tratarea a zece pacienti, a durat nu mai putin de sase luni.