O boala rara poate afecta un numar redus de persoane. Insa, pentru pacientul care traieste cu aceasta afectiune, ea influential 100% din viata sa. Ii modeleaza deciziile, planurile pe care este nevoit sa le amane, parcursul profesional, familia pe care si-o construieste si, adesea, increderea cu care priveste spre viitor.
Pentru multi pacienti, parcursul incepe cu mult inainte de stabilirea diagnosticului. Debuteaza cu incertitudine. Cu intrebari fara raspuns. Cu numeroase consultatii la diferiti specialisti, in cautarea unei explicatii. si, uneori, cu sentimentul ca afectiunea lor este atat de rara incat nimeni nu intelege cu adevarat prin ce trec.
In Europa, bolile rare sunt definite ca afectiuni care afecteaza mai putin de 5 persoane dintr-un grup de 10.000 de persoane. Desi fiecare boala rara afecteaza, individual, un numar redus de pacienti, impreuna acestea au un impact asupra a milioane de persoane si a familiilor lor. In Romania, la fel ca in intreaga Europa, persista provocari legate de diagnosticul precoce, accesul la terapii inovatoare si dezvoltarea unor trasee de ingrijire integrate, care sa sprijine pacientii pe intregul parcurs al bolii.
Insa bolile rare nu reprezinta doar o provocare pentru sistemul de sanatate. Ele reprezinta, inainte de toate, o provocare profund umana. Acesta este motivul pentru care facem ceea ce facem.
In cadrul companiei Sobi, credem ca raritatea unei boli nu ar trebui sa determine niciodata calitatea ingrijirii medicale, a sprijinului sau a sperantei pe care o primeste un pacient. Aceasta convingere sta la baza tuturor actiunilor noastre.
O descoperire stiintifica poate transforma vieti — insa numai atunci cand devine accesibila persoanelor care au nevoie de ea. Numai atunci cand profesionistii din domeniul sanatatii dispun de cunostintele si instrumentele necesare pentru a recunoaste si gestiona eficient bolile rare. Numai atunci cand sistemul de sanatate, autoritatile, organizatiile de pacienti, medicii si industria colaboreaza in jurul unui obiectiv comun.
Pentru noi, a transpune ideile inovatoare in realitate inseamna sa transformam progresul stiintific in schimbari cu impact real pentru persoanele care traiesc cu boli rare. inseamna sa ne asiguram ca inovatia depaseste limitele laboratorului si ajunge in practica medicala. Si inseamna sa colaboram indeaproape cu profesionistii din domeniul sanatatii, autoritatile si comunitatile de pacienti pentru a face posibila aceasta schimbare.
In calitate de companie biofarmaceutica internationala dedicata bolilor rare, Sobi reuneste expertiza in cercetare, dezvoltare, productie si facilitarea accesului pacientilor la tratament. Cu o traditie solida in domeniul hemofiliei si o prezenta in continua dezvoltare in arii terapeutice precum hematologia, imunologia si bolile genetice si metabolice rare, obiectivul nostru ramane clar: sa raspundem unor nevoi medicale majore inca neacoperite si sa imbunatatim perspectivele terapeutice pentru pacientii ale caror optiuni au fost, in mod traditional, limitate.
Totusi, progresul in domeniul bolilor rare nu poate fi obtinut de un singur actor.
Organizatiile de pacienti au un rol esential in acest parcurs. De cele mai multe ori, ele reprezinta prima sursa de sprijin pentru pacientii recent diagnosticati si pentru familiile acestora. Contribuie la cresterea gradului de constientizare, sustin imbunatatirea standardelor de ingrijire si se asigura ca experienta de viata a pacientilor ramane parte integranta a dialogului privind politicile si serviciile de sanatate. Vocea lor conteaza. Experienta lor conteaza. Parteneriatul cu acestea este indispensabil daca ne dorim schimbari reale si sustenabile.
La Sobi, consideram ca rolul nostru este acela de a construi punti intre autoritati, profesionistii din domeniul sanatatii si organizatiile de pacienti, facilitand transformarea progresului stiintific in beneficii concrete si contribuind la accesul pacientilor la solutii terapeutice inovatoare, intr-un mod eficient si la momentul potrivit.
Dupa cum explica Mihai Stanciu, Cluster Head Sobi Romania si Bulgaria:
„In domeniul bolilor rare, fiecare diagnostic inseamna mult mai mult decat o afectiune medicala. in spatele lui se afla o persoana, o familie si un viitor. Responsabilitatea noastra nu este doar sa aducem inovatia, ci si sa ne asiguram ca aceasta se transforma in oportunitati reale pentru ca pacientii sa poata avea o viata cat mai apropiata de normal. Acesta este ceea ce ne motiveaza in fiecare zi.”
Acest angajament se reflecta atat in modul in care Sobi isi desfasoara activitatea la nivel global, cat si in Romania.4
Dincolo de facilitarea accesului la terapii inovatoare, sustinem activ schimbul de expertiza stiintifica, educatia medicala continua si colaborarea intre toti actorii implicati in sistemul de sanatate. Credem ca cele mai bune rezultate pentru pacienti sunt obtinute atunci cand expertiza medicala, inovatia si experienta pacientilor converg in jurul unui obiectiv comun.
Aceasta abordare este sustinuta prin actiuni concrete. Prin colaborarea stransa cu autoritatile de reglementare si cu ceilalti parteneri din sistemul de sanatate, Sobi contribuie la facilitarea accesului timpuriu la terapii inovatoare prin programe dedicate, oferind pacientilor cu nevoi medicale majore inca neacoperite posibilitatea de a beneficia de tratament inainte de finalizarea procesului de rambursare. Pentru numerosi pacienti, acest lucru poate face o diferenta semnificativa in momente critice ale parcursului lor terapeutic.
Asa cum subliniaza Florin Bunea, Commercial Lead Sobi Romania:
„Dincolo de terapii si de rezultatele clinice, succesul in domeniul bolilor rare se masoara prin vietile schimbate. Fiecare pas care apropie un pacient de o viata normala reprezinta, de fapt, cea mai importanta confirmare a muncii noastre.”
Construirea increderii in comunitatile pacientilor cu boli rare necesita timp, consecventa si disponibilitatea de a asculta. in cel mai recent studiu realizat de PatientView, pacientii au clasat Sobi pe primul loc la nivel mondial in ceea ce priveste reputatia corporativa in domeniul bolilor rare.
Suntem mandri de aceasta recunoastere nu pentru ceea ce spune despre noi, ci pentru ca vine din partea celor care traiesc zi de zi cu o boala rara. increderea lor reprezinta atat un privilegiu, cat si o responsabilitate. Ea ne reaminteste ca succesul in domeniul bolilor rare nu poate fi masurat exclusiv prin realizari stiintifice sau prin dezvoltarea unor noi terapii.
El trebuie masurat si prin impactul asupra vietii oamenilor. Prin adolescentul care dobandeste increderea necesara pentru a-si gestiona independent afectiunea. Prin parintele care priveste cu mai putina teama spre viitor. Prin pacientul care se poate intoarce la locul de munca, isi poate continua studiile, isi poate intemeia o familie, poate calatori sau isi poate face planuri fara teama permanenta pe care boala o poate aduce.
Acestea sunt momentele care ne reamintesc de ce munca noastra conteaza.
La Sobi, scopul nostru nu este doar sa dezvoltam tratamente pentru bolile rare. Scopul nostru este sa ajutam oamenii sa depaseasca limitarile pe care aceste afectiuni le pot impune.
in cele din urma, adevarata inovatie in medicina nu se masoara doar prin progresul stiintific, ci si prin demnitatea, increderea si oportunitatile pe care le reda oamenilor. Pentru ca, indiferent cat de rara este o afectiune, niciun pacient nu ar trebui sa se simta lasat in urma doar din cauza raritatii bolii sale.
Despre Sobi®
Sobi® (Swedish Orphan Biovitrum) este o companie biofarmaceutica internationala specializata in dezvoltarea si furnizarea de terapii inovatoare dedicate bolilor rare. Printr-un model de business integrat, care acopera intregul lant valoric — de la cercetare si dezvoltare pana la facilitarea accesului pacientilor la tratament — compania este recunoscuta ca un partener de incredere in managementul unor afectiuni complexe.
Portofoliul Sobi include solutii terapeutice din domeniile hematologiei, imunologiei si bolilor genetice si metabolice, adresand nevoi medicale majore inca insuficient acoperite. Cu o experienta vasta in managementul hemofiliei si o prezenta internationala solida, inclusiv in Romania, compania contribuie la imbunatatirea accesului la tratamente inovatoare in cadrul unor sisteme de sanatate diverse.
Prin colaborarea cu autoritatile, profesionistii din domeniul sanatatii si organizatiile de pacienti, Sobi contribuie la dezvoltarea unor modele sustenabile de acces la tratament si la integrarea inovatiei in practica clinica, cu obiectivul de a imbunatati rezultatele terapeutice si calitatea vietii persoanelor care traiesc cu boli rare.
Referinte:
1. https://health.ec.europa.eu/rare-diseases-and-european-reference-networks/rare-diseases_ro
2. https://www.sobi.com/en/about
NP-51908